2016年全国优秀科技工作者、网络安全优秀人才奖。
在此基础上，该专项二期部署有引力波暴高能电磁对应体全天监测器、先进天基太阳天文台、爱因斯坦探针、太阳风-磁层相互作用全景成像卫星(SMILE)等空间科学卫星计划，将在未来3至4年内陆续发射，有望在引力波暴电磁对应体探测、太阳爆发活动、时域天文学、太阳风与磁层相互作用等方面取得重大原创性成果。作者如果不希望被转载或者联系转载稿费等事宜，请与我们接洽。
作者：孙自法 来源：中新网 发布时间：2019/8/31 10:08:20 选择字号：小 中 大 中科院微重力技术实验卫星成功发射将验证系列关键技术 中新网北京8月31日电 (记者 孙自法) 中国科学院31日发布消息说，该院空间科学(二期)战略性先导科技专项首发星微重力技术实验卫星，北京时间当天早晨7时41分在酒泉卫星发射中心由快舟一号甲固体运载火箭成功发射升空，卫星顺利进入预定轨道。如其他媒体、网站或个人从本网站转载使用，须保留本网站注明的来源，并自负版权等法律责任。这些关键技术的突破，将为基于超高精密测量物理的空间科学任务和重大基础科学前沿研究，包括空间引力波探测、地球重力场反演、超高精度惯性导航等奠定坚实基础。微重力技术实验卫星工程由中科院负责组织实施，其中，中科院国家空间科学中心负责工程大总体工作，卫星系统由中科院微小卫星创新研究院抓总并联合中外多家单位研制，卫星主要用户为中国科学院大学如其他媒体、网站或个人从本网站转载使用，须保留本网站注明的来源，并自负版权等法律责任。
作者：孙自法 来源：中新网 发布时间：2019/8/31 10:08:20 选择字号：小 中 大 中科院微重力技术实验卫星成功发射将验证系列关键技术 中新网北京8月31日电 (记者 孙自法) 中国科学院31日发布消息说，该院空间科学(二期)战略性先导科技专项首发星微重力技术实验卫星，北京时间当天早晨7时41分在酒泉卫星发射中心由快舟一号甲固体运载火箭成功发射升空，卫星顺利进入预定轨道。微重力技术实验卫星工程由中科院负责组织实施，其中，中科院国家空间科学中心负责工程大总体工作，卫星系统由中科院微小卫星创新研究院抓总并联合中外多家单位研制，卫星主要用户为中国科学院大学。一切医学手段都是获益和风险的权衡。
但吴宇轩认为，只要设计严谨，前期验证实验周全，脱靶并不会是一个很大的威胁目前用于临床的基因编辑策略都是基于Cas9 RNP （Cas9蛋白与合成的sgRNA在体外孵育形成的复合体）的， Cas9蛋白会在编辑完成后很快降解，脱靶的概率随之大大降低。有人视基因编辑为潘多拉的魔盒，对CRISPR/ Cas9这把基因魔剪逐渐从实验室走向更广泛的人类生活感到不安。前者不仅会通过遗传传递给下一代，进入全人类的基因库。而即便发生脱靶现象，在多数情况下也不会产生副作用。
莱伯氏先天性黑朦2型是由RPE65基因突变引起的。患有视网膜色素变性的小鼠经过基因编辑处理后，视锥细胞和视杆细胞的退化状况有所减轻，视网膜的感光功能出现了一定程度的恢复。
早在2018年5月，欧洲首次批准了利用基因编辑技术治疗型地中海贫血的临床试验，这也是欧洲批准利用CRISPR/ Cas9基因编辑技术治疗的第一种人类疾病。这并不是基因编辑技术第一次走入正规的人类临床试验，但由于EDIT-101需要直接注射进患者的视网膜下，因而有望成为世界上第一款直接在人体内使用的CRISPR/ Cas9基因编辑疗法。中科院神经科学研究所研究员仇子龙告诉《中国科学报》，部分原因在于，眼睛在人体内是一个比较独立的器官。近年来，利用CRISPR/ Cas9基因编辑技术治疗人类疾病的研究方兴未艾。
薛天认为，EDIT-101这种治疗方案针对莱伯氏先天性黑蒙10型这一特殊遗传疾病，仅需破坏一定的基因组序列，巧妙避开了目前同源重组修复效率低下这一普遍技术难题。中国科学技术大学教授薛天向《中国科学报》解释。莱伯氏先天性黑朦可以分为多种不同类型，大多数是由常染色体上的不同基因突变引起的。眼科疾病是基因治疗的一个热门领域。
与无脉络膜症（一种从夜间视力降低和周边视力逐渐丧失开始，最终导致视力丧失和失明的疾病）相关的REP-1基因，等等。打开方式正确，就不是潘多拉魔盒 EDIT-101并不是第一个获批进入临床试验的基因编辑治疗方案。
对大众而言，基因疗法和基因编辑疗法的概念或许并不那么容易区分。取道巧妙的先行者 近年来，针对眼科疾病的基因治疗研究开展得如火如荼。
患有这种疾病的婴儿，会在出生时至一岁以内，快速丧失双眼视锥细胞功能，直到完全失明。因此在可见的一段历史时期内，还应禁止开展人类胚胎和生殖细胞的基因编辑研究。2018年3月，麻省眼耳鼻喉医院首次对人类患者进行了商业治疗性质的Luxturna药物注射薛天说，重要的是，当一种疗法走向临床试验，被直接用于人体时，必须有专业的伦理委员会去评估它的潜在风险是否可以接受，是否值得被接受。引人注目的是，这款叫做EDIT-101的治疗方案，是一种由Editas Medicine和Allergan两家公司开发的基因编辑疗法。因为引起这种疾病的是另一个发生突变的基因CEP290基因。
对大众而言，基因疗法和基因编辑疗法的概念或许并不那么容易区分。理论上来讲，技术的进步只能降低脱靶概率，却不能完全避免脱靶的出现。
2018年3月，麻省眼耳鼻喉医院首次对人类患者进行了商业治疗性质的Luxturna药物注射。然而，像莱伯氏先天性黑朦10型这样只需要剪切异常基因就能治好的遗传性疾病，毕竟是少数。
莱伯氏先天性黑朦2型是由RPE65基因突变引起的。多数已经走上应用的基因疗法是通过向细胞内导入正常基因实现的，这种方法不对患者原有的基因组进行改变。
因此，科研人员很早就开始探索这种疾病的基因疗法。因此，EDIT-101很适合作为一个打开CRISPR/ Cas9基因编辑治疗之门的先导方向。仇子龙说，比较两种针对眼科疾病的基因编辑疗法，EDIT-101是通过基因编辑对由基因突变导致的异常基因剪切位点进行修复。因此怎么提高修复效率，是科研人员未来必须攻克的问题。
今天的我们，究竟该如何理解这种技术对人类的意义，它究竟是济世的悬壶，还是潘多拉的魔盒？ 另辟蹊径的基因剪刀 莱伯氏先天性黑朦（Leber congenital amaurosis，LCA），是一种严重的遗传性视网膜病变，也是导致儿童先天性眼盲的主要原因之一。打开方式正确，就不是潘多拉魔盒 EDIT-101并不是第一个获批进入临床试验的基因编辑治疗方案。
这种名为CTX-001的治疗方案是对患者的造血干细胞进行体外基因编辑，验证无误后再移植进患者体内。近年来，薛天、仇子龙以及中国科技大学副教授章梅等人合作，利用一种名为Targeted-RecA Enhanced homology-Directed repair （TRED）的CRISPR/RecA新型基因编辑技术，探索对视网膜色素变性的基因编辑治疗。
与无脉络膜症（一种从夜间视力降低和周边视力逐渐丧失开始，最终导致视力丧失和失明的疾病）相关的REP-1基因，等等。莱伯氏先天性黑朦可以分为多种不同类型，大多数是由常染色体上的不同基因突变引起的。
在当前的技术水平下，单纯使用CRISPR/ Cas9剪切破坏基因序列的成功率比较高，而机体自发的同源重组进行修复的成功率则非常低。微信公众号、头条号等新媒体平台，转载请联系授权。前者不仅会通过遗传传递给下一代，进入全人类的基因库。中科院神经科学研究所研究员仇子龙告诉《中国科学报》，部分原因在于，眼睛在人体内是一个比较独立的器官。
CEP290基因的编码序列比较大，远远超出了AAV病毒的包装能力。近年来，利用CRISPR/ Cas9基因编辑技术治疗人类疾病的研究方兴未艾。
吴宇轩说，但前提是实验设计规范严格，伦理问题考虑周全，技术体系也要非常完善和成熟。有人视基因编辑为潘多拉的魔盒，对CRISPR/ Cas9这把基因魔剪逐渐从实验室走向更广泛的人类生活感到不安。
这并不是基因编辑技术第一次走入正规的人类临床试验，但由于EDIT-101需要直接注射进患者的视网膜下，因而有望成为世界上第一款直接在人体内使用的CRISPR/ Cas9基因编辑疗法。作者：李晨阳 来源：科学网 发布时间：2019/9/4 15:26:49 选择字号：小 中 大 美国将首次进行CRISPR人体临床研究 把潘多拉魔盒变成济世悬壶 今年秋天，18位患有莱伯氏先天性黑朦10型的美国盲人将接受一种新型疗法的临床试验。
